Labcorp anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado su ensayo nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE, un diagnóstico complementario (CDx) para determinar la elegibilidad de los pacientes para el tratamiento con BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), la terapia génica para la hemofilia B de Pfizer recientemente aprobada por la FDA. El ensayo de anticuerpos neutralizantes basado en células nAbCyte es un componente del programa de Pfizer para dirigir las terapias génicas basadas en virus adenoasociados recombinantes (rAAV) a la población de pacientes adecuada. Antes de la infusión con BEQVEZ, los pacientes deberán someterse a pruebas para detectar anticuerpos preexistentes anti-AAVRh74var.

El ensayo de anticuerpos neutralizantes basado en células nAbCyte de Labcorp permitirá la detección precisa de anticuerpos neutralizantes preexistentes (nAbs), que podrían afectar a la seguridad del paciente y/o a la eficacia del tratamiento único. Se calcula que unas 6.000 personas en Estados Unidos padecen hemofilia B, un raro trastorno hemorrágico hereditario que impide la coagulación normal de la sangre debido a una deficiencia del factor IX (FIX), lo que hace que quienes padecen la enfermedad sangren con más frecuencia y durante más tiempo que los demás. Se calcula que hasta un 60% de la población estadounidense tiene anticuerpos preexistentes contra el VAVr, que podrían interferir con la administración del gen rAAV, lo que demuestra la necesidad esencial de realizar pruebas nAbCyte CDx antes del tratamiento con BEQVEZ.

Los resultados de la prueba nAbCyte se notificarán cualitativamente como negativos (no detectados) o positivos (detectados). Un resultado negativo de la prueba indica que un individuo con hemofilia B de moderada a grave puede ser considerado para el tratamiento con BEQVEZ. La aprobación de la FDA de nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE CDx se basa en las soluciones integrales de terapia celular y génica de Labcorp, que incluyen toxicología preclínica especializada, desarrollo de biomarcadores y CDx, y capacidades de poscomercialización.