Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. es una empresa de edición genética avanzada dedicada a mejorar la vida (DTIL) con su plataforma patentada de edición genómica ARCUS. Utilizando ARCUS, el pipeline de la compañía consiste en candidatos de edición génica in vivo diseñados para ofrecer curas para una serie de enfermedades genéticas e infecciosas. La plataforma ARCUS desarrolla terapias de edición génica in vivo para ediciones génicas, incluyendo la eliminación, inserción y escisión de genes. ARCUS genera especialmente resultados definidos gracias a la reparación predominante mediante la reparación dirigida por homología (HDR) frente a la unión de extremos no homólogos (NHEJ). Los programas de edición génica in vivo de la empresa incluyen PBGENE-HBV, PBGENE-PMM, PBGENE-NVS, PBGENE-DMD, PBGENE-LL2, PBGENE-LL3 e iECURE-OTC. El programa PBGENE-HBV está diseñado para el tratamiento potencial del virus de la hepatitis B crónica (VHB). La empresa persigue el desarrollo de PBGENE-PMM como una oportunidad potencial para el tratamiento de la miopatía mitocondrial primaria (PMM) asociada a m.3243.