Advicenne anunció la consecución de importantes hitos en el programa de desarrollo de su fármaco ADV7103 en EE.UU., así como la búsqueda de socios comerciales. ADV7103 en dRTA (acidosis tubular renal distal): Datos europeos considerados satisfactorios por la FDA para su presentación sin estudios clínicos adicionales en EE.UU. Tras numerosos intercambios con expertos de la Food & Drug Administration (FDA) estadounidense, la Agencia ha llegado a la conclusión de que los datos clínicos europeos pueden utilizarse para respaldar una solicitud de registro en dTRA.

Como resultado, Advicenne no realizará un estudio clínico específico en EE.UU., lo que reducirá significativamente el tiempo y el coste necesarios para presentar una solicitud de autorización de comercialización en EE.UU. para esta indicación. La opinión positiva de la FDA se basó en la consideración de todos los datos clínicos disponibles del programa clínico europeo. Concretamente, el estudio pivotal de fase III (B21CS) y el estudio de extensión de la seguridad a largo plazo (B22CS), que proporcionan a Advicenne datos clínicos sobre la eficacia y la seguridad en pacientes seguidos durante un periodo de más de 6 años.

Estos estudios, presentados a la Asociación Renal Europea (ERA) y a la Sociedad Europea de Nefrología Pediátrica (ESPN), se complementan con datos de cohortes reales (Real World Evidence - RWE), y amplios datos europeos de farmacovigilancia. Tras una primera fase de discusiones, la FDA consideró que los datos de seguridad del medicamento cumplían sus requisitos en cuanto a tolerabilidad a largo plazo. Esta primera fase abrió el camino a un debate sobre la pertinencia de los datos de eficacia de estos mismos estudios.

Este fue el objetivo de la segunda fase de intercambios con datos de análisis complementarios de los estudios. El ADV7103 tiene estatus de medicamento huérfano en la indicación dRTA en EE UU. Los resultados de los estudios mencionados se comunicarán en una reunión de analistas que se programará en breve.

ADV7103 en cistinuria: preparación para el desarrollo clínico en consulta con la FDA. Se ha concedido al ADV7103 la designación de medicamento huérfano (ODD) para el tratamiento de la cistinuria en marzo de 2024, lo que se suma al estatus de medicamento huérfano existente para esta indicación en Europa. Esto validó la estrategia reguladora y clínica de Advicenne con la FDA.

La solicitud de medicamento huérfano se apoyó en resultados clínicos preliminares en pacientes europeos con cistinuria y en amplios datos sobre el tamaño de la población y la opinión de expertos sobre la necesidad no cubierta en esta indicación. Tras este éxito, la empresa desea discutir el plan de desarrollo clínico propuesto que servirá de base para una autorización de comercialización en esta indicación. Se iniciará una ronda de discusiones antes de finales de año.

Este programa clínico propuesto cuenta con el firme apoyo de expertos en esta afección tanto de Europa como de Estados Unidos, así como de la Fundación Internacional para la Cistinuria, que representa a la población de pacientes. Existe un amplio acuerdo en que la alcalinización es una piedra angular del tratamiento y en que no existe ningún tratamiento alcalinizante satisfactorio que proporcione un control del pH bien tolerado y durante 24 horas, como indican los datos recientes del Registro Europeo de Cistinuria, que muestran que sólo una cuarta parte de los pacientes con cistinuria seguidos en Europa tienen un pH urinario superior a 7,5, el objetivo terapéutico fijado por las recomendaciones internacionales. A la espera de que concluyan las conversaciones con la FDA y se llegue a un acuerdo sobre el programa clínico, Advicenne tiene previsto iniciar un ensayo clínico en cistinuria.

Este estudio reclutaría pacientes simultáneamente en Estados Unidos y Europa y permitiría presentar una solicitud de registro en ambos mercados. En Europa, el ADV7103 también tiene el estatus de medicamento huérfano en esta indicación. Se espera que el reciente flujo de noticias genere un mayor interés, que la empresa se propone perseguir activamente, sobre todo a partir de finales de 2024.