Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunció que el estudio de fase 3 APOLLO-B de patisiran, una terapia de ARNi en investigación en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR) con cardiomiopatía, cumplió el criterio de valoración primario de cambio desde el inicio en la prueba de marcha de 6 minutos (6-MWT) a los 12 meses en comparación con el placebo (valor p 0,0162). El estudio también cumplió el primer criterio de valoración secundario de cambio desde el inicio en la calidad de vida en comparación con el placebo, medido por el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) (valor p 0,0397). El estudio también incluyó criterios de valoración secundarios compuestos adicionales que se probaron de forma jerárquica.

Se encontró un resultado no significativo (valor p 0,0574) en el criterio de valoración compuesto secundario de la mortalidad por todas las causas, la frecuencia de eventos cardiovasculares y el cambio desde el inicio en el 6-MWT durante 12 meses en comparación con el placebo. En consecuencia, no se realizaron pruebas estadísticas formales en los dos criterios de valoración compuestos finales, que no tenían potencia para la significación estadística dada la corta duración del estudio — la mortalidad por todas las causas y la frecuencia de las hospitalizaciones por todas las causas y las visitas urgentes por insuficiencia cardíaca en los pacientes que no tomaban tafamidis al inicio del estudio (valor p nominal de 0,9888), y en la población general (valor p nominal de 0,5609).Patisiran también demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad alentador, con muertes que favorecieron numéricamente al brazo de patisiran. APOLLO-B es un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado y potenciado para evaluar los efectos del patisiran en la capacidad funcional y la calidad de vida de los pacientes con amiloidosis ATTR con cardiomiopatía.

En el estudio se inscribieron 360 pacientes adultos con amiloidosis ATTR (hereditaria o de tipo salvaje) con cardiomiopatía en 69 centros de 21 países. Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir 0,3 mg/kg de patisiran o placebo por vía intravenosa administrados cada tres semanas durante un periodo de tratamiento doble ciego de 12 meses. Después de 12 meses, todos los pacientes recibirán patisiran en un período de extensión abierto.