Apellis Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la enmienda mayor no solicitada de Apellis a la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para el pegcetacoplan intravítreo para el tratamiento de la atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). La fecha objetivo actualizada de la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) es el 26 de febrero de 2023. La FDA también reafirmó que no tiene previsto celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud.

Apellis anunció a principios de este mes la decisión de la compañía de presentar datos de eficacia de 24 meses de los estudios de fase 3 DERBY y OAKS como parte de la revisión de la NDA. Los datos de 24 meses mostraron efectos crecientes y consistentes con el tratamiento de pegcetacoplan cada dos meses y mensual y un perfil de seguridad favorable en ambos estudios. Apellis sigue en camino de presentar una solicitud de autorización de comercialización en la UE, que también incluirá los resultados de 24 meses, a la Agencia Europea del Medicamento para finales de 2022. DERBY (n=621) y OAKS (n=637) son estudios de fase 3, multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados por simulacro, que comparan la eficacia y la seguridad de pegcetacoplan con inyecciones simuladas en una población amplia y representativa de pacientes con atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE).

El objetivo primario de los estudios es evaluar la eficacia de pegcetacoplan en pacientes con AG evaluada por el cambio en el área total de las lesiones de AG desde el inicio, medido por autofluorescencia del fondo de ojo (valor p inferior a 0,05) a los 12 meses. Los pacientes continuaron recibiendo el tratamiento enmascarado durante 24 meses.