Astellas Pharma Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha suspendido el ensayo clínico de fase 1/2 FORTIS tras la aparición de un acontecimiento adverso grave (SAE) de neuropatía sensorial periférica en uno de los participantes del ensayo. FORTIS es un ensayo clínico que evalúa el AT845, una terapia de sustitución génica con virus adeno-asociado (AAV) en fase de investigación en adultos con la enfermedad de Pompe de inicio tardío. La FDA informó a Astellas de que no disponía de información suficiente para evaluar los riesgos para los sujetos y requiere información adicional sobre el SAE notificado recientemente.

Hasta la fecha, el SAE ha sido clasificado por el investigador del centro como de grado 1 (de gravedad leve) y considerado grave por su importancia médica. La FDA emitirá una explicación escrita sobre la base de la retención y la enviará a Astellas en los próximos 30 días. Astellas está trabajando con el investigador del centro para seguir de cerca el curso clínico del paciente y continuará reuniendo y revisando todos los datos relevantes.

Todos los participantes actualmente inscritos continuarán siendo monitoreados de cerca según el protocolo del estudio. Astellas se centra en el desarrollo de medicamentos genéticos y trabaja junto a sus socios de renombre mundial para construir una cartera de terapias genéticas que pueden cambiar la vida. Astellas se esfuerza por identificar, desarrollar y suministrar terapias para pacientes con enfermedades genéticas que actualmente tienen pocas o ninguna opción de tratamiento eficaz.

Astellas está revisando los posibles impactos financieros de este asunto para el año fiscal que termina el 31 de marzo de 2023.