AstraZeneca PLC ha anunciado Los resultados positivos del ensayo de fase III TOPAZ-1 mostraron que Imfinzi (durvalumab) de AstraZeneca, en combinación con la quimioterapia de tratamiento estándar, demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la supervivencia global (SG) y de la supervivencia libre de progresión (SLP) frente a la quimioterapia sola como tratamiento de primera línea para pacientes con cáncer avanzado del tracto biliar (CTB). Estos resultados se presentarán el 21 de enero en el Simposio sobre Cánceres Gastrointestinales de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2022. El BTC es un grupo de cánceres raros y agresivos que se producen en los conductos biliares y la vesícula biliar. Cada año se diagnostican aproximadamente 50.000 personas en los Estados Unidos, Europa y Japón, y unas 210.000 en todo el mundo. Estos pacientes tienen un mal pronóstico, ya que aproximadamente entre el 5% y el 15% de todos los pacientes con BTC sobreviven cinco años. En un análisis intermedio predefinido, los pacientes tratados con Imfinzi en combinación con la quimioterapia estándar experimentaron una reducción del 20% en el riesgo de muerte frente a la quimioterapia sola (según un cociente de riesgos [CRI] de 0,80; intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,66-0,97; p=0,021 de dos caras). La mediana de la SG fue de 12,8 meses frente a los 11,5 de la quimioterapia. Se estima que el 25% de los pacientes seguían vivos a los dos años, frente al 10% de la quimioterapia. Los resultados también mostraron una reducción del 25% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte con Imfinzi más quimioterapia (CRI, 0,75; IC del 95%, 0,64-0,89; p=0,001 de dos caras). La mediana de la SLP fue de 7,2 meses para la combinación frente a 5,7 para la quimioterapia. Los pacientes tratados con Imfinzi más quimioterapia alcanzaron una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 26,7% frente a una TRO del 18,7% para los pacientes tratados sólo con quimioterapia. Imfinzi más quimioterapia no aumentó la tasa de interrupción debida a acontecimientos adversos (EA) en comparación con la quimioterapia sola. El 62,7% de los pacientes tratados con Imfinzi y quimioterapia y el 64,9% de los pacientes que recibieron sólo quimioterapia experimentaron acontecimientos adversos de grado 3 ó 4 relacionados con el tratamiento. Los EA relacionados con el tratamiento condujeron a la interrupción en el 8,9% de los pacientes tratados con la combinación de Imfinzi frente al 11,4% de los pacientes que recibieron quimioterapia. En diciembre de 2020, se concedió a Imfinzi la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos para el tratamiento del CTB. En octubre de 2021, un Comité Independiente de Supervisión de Datos recomendó que el ensayo de fase III TOPAZ-1 fuera desenmascarado en un análisis intermedio debido a las claras pruebas de eficacia de Imfinzi más quimioterapia. Una presentación adicional durante el Simposio de Cánceres Gastrointestinales de la ASCO mostrará los datos de Imfinzi del ensayo de fase III HIMALAYA, demostrando el potencial de este medicamento en el tratamiento del cáncer de hígado no resecable.