AVROBIO, Inc.

AVROBIO, Inc. es una empresa de terapia génica. La empresa se centra en el desarrollo de terapias génicas con células madre hematopoyéticas (CMH) potencialmente curativas para tratar a pacientes con enfermedades raras siguiendo un régimen de tratamiento de dosis única. Las terapias génicas que la Compañía se dedica a desarrollar emplean HSC que se cosechan del paciente y luego se modifican con un vector lentiviral para insertar el equivalente de una copia funcional del gen que está mutado en la enfermedad diana. El desarrollo de la empresa se ha centrado en un grupo de enfermedades genéticas raras denominadas trastornos lisosomales, que se tratan principalmente con terapias de sustitución enzimática (TRE). Su cartera de proyectos consta de tres programas de terapia génica HSC, que incluyen AVR-RD-02 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3; AVR-RD-03 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, y AVR-RD-01 para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.