BeiGene ha anunciado que el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) ha aceptado una solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) para tislelizumab en pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) irresecable o metastásico de primera línea. El carcinoma hepatocelular es el tipo de cáncer primario de hígado más frecuente en todo el mundo y se asocia a un pronóstico muy malo.1 Los casos nuevos y las muertes por CHC en China representan la mitad de las cifras mundiales y la tasa de supervivencia a 5 años de los pacientes con CHC en China es sólo del 14%. La sBLA está respaldada por los datos del ensayo clínico RATIONALE 301 (NCT03412773) en el que participaron 674 pacientes de centros de investigación de Asia, Europa y Estados Unidos.

Los resultados del RATIONALE 301 se presentaron como ponencia oral de última hora en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) de 2022 celebrado en París. El tislelizumab fue aprobado por la NMPA de China como tratamiento para nueve indicaciones, incluida la aprobación condicional "para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que hayan sido tratados previamente con al menos una terapia sistémica". Otras sBLA de tislelizumab que se están revisando en el CDE son: combinación con quimioterapia como tratamiento de primera línea para pacientes con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica avanzado o metastásico cuyos tumores expresen PD-L1; combinación con quimioterapia como tratamiento de primera línea en pacientes con carcinoma de células escamosas esofágico no resecable localmente avanzado, recurrente o metastásico.

El uso del tislelizumab no está aprobado fuera de China. El tislelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 anti-PD-1 diseñado específicamente para minimizar la unión a los receptores Fc-gamma (Fc?) de los macrófagos, ayudando a las células inmunitarias del organismo a detectar y combatir los tumores. En estudios preclínicos, la unión a los receptores Fc?

en los macrófagos ha demostrado comprometer la actividad antitumoral de los anticuerpos PD-1 mediante la activación de la destrucción mediada por macrófagos dependientes de anticuerpos de las células efectoras T. El tislelizumab es el primer medicamento en investigación del programa de biológicos inmuno-oncológicos de BeiGene y se está evaluando en tumores sólidos y neoplasias hematológicas, como monoterapia y en combinación. El programa mundial de desarrollo clínico de tislelizumab incluye más de 11.500 sujetos inscritos hasta la fecha en 21 ensayos habilitantes para el registro, procedentes de más de 30 países y regiones.

El RATIONALE 301 (NCT03412773) es un estudio mundial de fase 3, aleatorizado y abierto del tislelizumab comparado con el sorafenib como tratamiento de primera línea en pacientes adultos con CHC irresecable. El criterio de valoración principal del estudio es la no inferioridad de la Supervivencia Global entre los dos grupos de tratamiento. El criterio de valoración secundario clave es la Tasa de Respuesta Global, evaluada por el Comité de Revisión Independiente Ciego (BIRC) según RECIST v1.1. Otros criterios secundarios de valoración incluyen otras evaluaciones de eficacia como la Supervivencia Libre de Progresión, la Duración de la Respuesta y el Tiempo hasta la Progresión según el BIRC, así como medidas de la calidad de vida relacionada con la salud, y la seguridad y tolerabilidad.