El socio de BioArctic AB:s (publ), Eisai, ha anunciado que la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante (DIAN-TU), dirigida por la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis, ha inscrito al primer sujeto en el estudio de fase II/III (estudio Tau NexGen). El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, los biomarcadores y la eficacia cognitiva de las terapias tau en fase de investigación en participantes presintomáticos o sintomáticos con una mutación genética causante de la enfermedad de Alzheimer, utilizando como agente antiamiloide de fondo el anticuerpo antiamiloide beta (Aß) en fase de investigación de BioArctic y Eisai. Se sabe que las personas que tienen mutaciones genéticas de la enfermedad de Alzheimer de herencia dominante (DIAD) desarrollan la enfermedad de Alzheimer (EA) y probablemente desarrollarán los síntomas más o menos a la misma edad que sus padres afectados, a menudo a los 50, 40 o incluso 30 años. Las principales patologías de la EA son la placa amiloide, formada por agregados de beta amiloide (Aß), los ovillos neurofibrilares y los agregados intraneuronales de tau, que se cree que se extienden por todo el cerebro. En marzo de 2021, la DIAN-TU seleccionó el anticuerpo contra la tau E2814 de Eisai, como primer medicamento en investigación entre los fármacos contra la tau para el estudio de la tau de la DIAN-TU. El estudio Tau NexGen se diseñó originalmente para centrarse en las terapias dirigidas a la tau. Con la creciente evidencia de los estudios clínicos que muestran que dirigirse al amiloide puede reducir los biomarcadores de la EA, los líderes del ensayo clínico Tau NexGen seleccionaron el anticuerpo en investigación contra las protofibrillas de Aß de BioArctic y Eisai, lecanemab, como terapia antiamiloide de fondo, y el diseño del estudio se modificó en noviembre de 2021. El objetivo del estudio Tau NexGen es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los biomarcadores y la eficacia cognitiva de las terapias en investigación en personas que tienen una mutación genética causante de la enfermedad de Alzheimer. En el estudio Tau NexGen, los participantes sintomáticos recibirán lecanemab durante seis meses antes de ser asignados aleatoriamente a recibir también el fármaco antitau o un placebo. Dado que las placas amiloides se acumulan antes que los ovillos de tau en la EA, este diseño del estudio permite a los investigadores evaluar si la eliminación del amiloide despeja el camino para que el fármaco antitau funcione con mayor eficacia. Los participantes presintomáticos serán asignados aleatoriamente a recibir el fármaco antitau o un placebo durante un año antes de comenzar la administración de lecanemab. Al escalonar los fármacos de esta manera, los investigadores podrán evaluar los efectos del fármaco solo antes de evaluar los efectos de los dos fármacos en combinación.