Biogen Inc. ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización para revisión de tofersen, un fármaco en investigación para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica por superóxido dismutasa 1 (SOD1). La SOD1-ALS es una enfermedad progresiva y uniformemente mortal que afecta a menos de 1.000 personas en Europa. Actualmente no existe ningún tratamiento dirigido a la SOD1-ALS.

La MAA incluye los resultados del estudio de fase 3 VALOR, su estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), un estudio de fase 1 en voluntarios sanos y un estudio de fase 1/2 que evalúa niveles de dosis ascendentes. También se incluyen los resultados integrados más recientes de 12 meses de VALOR y del estudio OLE que se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine. Tofersen también se encuentra en proceso de revisión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. con Revisión Prioritaria y tiene una fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados del 25 de abril de 2023.

Biogen mantendrá su programa de acceso temprano para el tofersén, que ya está disponible en 34 países. Biogen continúa comprometiéndose activamente con otros reguladores de todo el mundo y proporcionará actualizaciones cuando sea apropiado.