En los niños con acondroplasia, el crecimiento óseo endocondral, un proceso esencial por el que se crea el tejido óseo, está regulado negativamente debido a una mutación de ganancia de función en el FGFR3. VOXZOGO, un análogo del péptido natriurético de tipo C (CNP), actúa como regulador positivo de la vía de señalización corriente abajo del FGFR3 para promover el crecimiento óseo endocondral. VOXZOGO está aprobado en EE.UU. e indicado para aumentar el crecimiento lineal en niños con acondroplasia con epífisis abiertas.

Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en una mejora de la velocidad de crecimiento anualizada. La continuación de la aprobación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayo(s) confirmatorio(s). Para cumplir este requisito posterior a la comercialización, BioMarin pretende utilizar los estudios de extensión abiertos en curso en comparación con la historia natural disponible.

VOXZOGO puede causar efectos secundarios graves, incluida una disminución temporal de la presión arterial en algunos pacientes. Para reducir el riesgo de una disminución de la presión arterial y los síntomas asociados (mareos, sensación de cansancio o náuseas), los pacientes deben ingerir una comida y beber de 8 a 10 onzas de líquido en el plazo de 1 hora antes de recibir VOXZOGO. Los efectos secundarios más comunes de VOXZOGO incluyen reacciones en el lugar de la inyección (incluyendo enrojecimiento, picor, hinchazón, hematomas, sarpullido, urticaria y dolor en el lugar de la inyección), niveles elevados de fosfatasa alcalina en sangre mostrados en los análisis de sangre, vómitos, dolor articular, disminución de la presión arterial y dolor de estómago.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de VOXZOGO. Pida consejo médico a su proveedor de atención sanitaria sobre los efectos secundarios y sobre cualquier efecto secundario que moleste al paciente o que no desaparezca. VOXZOGO se toma diariamente como una inyección administrada bajo la piel, administrada por un cuidador después de que un proveedor de atención médica determine que el cuidador es capaz de administrar VOXZOGO.

No intente inyectarse VOXZOGO hasta que su proveedor de atención médica le haya indicado la forma correcta de hacerlo. VOXZOGO se suministra con Instrucciones de uso que describen los pasos para preparar, inyectar y desechar VOXZOGO. Los cuidadores deben revisar las Instrucciones de Uso como guía y cada vez que reciban un recambio de VOXZOGO en caso de que se haya realizado algún cambio.

Inyecte VOXZOGO 1 vez al día, aproximadamente a la misma hora cada día. Si se salta una dosis de VOXZOGO, puede administrarse dentro de las 12 horas siguientes a la dosis saltada. Después de 12 horas, omita la dosis omitida y administre la siguiente dosis diaria como de costumbre.

La dosis de VOXZOGO se basa en el peso corporal. Su proveedor de atención médica ajustará la dosis en función de los cambios de peso tras los controles periódicos.