BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) es una empresa de biotecnología que se dedica a desarrollar y comercializar terapias que abordan la raíz de las afecciones genéticas. Los productos comerciales de BioMarin incluyen Vimizim (elosulfasa alfa), Naglazyme (galsulfasa), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponasa alfa), Aldurazyme (laronidasa), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina) y Voxzogo (vosoritide). El Vimizim es una terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de la MPS IVA, un trastorno por almacenamiento lisosómico. El Roctavian es una terapia génica con vectores de virus adenoasociados (AAV5) diseñada para restablecer las concentraciones plasmáticas del factor VIII en pacientes con hemofilia A grave. El Voxzogo es un análogo del péptido natriurético tipo C (CNP) que se inyecta una vez al día para el tratamiento de la acondroplasia. Brineura es una tripeptidil peptidasa 1 (TPP1) humana recombinante para el tratamiento de pacientes con CLN2, una forma de la enfermedad de Batten.