BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) validó su solicitud de Variación de Tipo II para ampliar la indicación de VOXZOGO® (vosoritide) inyectable al tratamiento de niños con acondroplasia menores de 2 años. La validación confirma que la presentación está completa e inicia el proceso de revisión de la EMA. La empresa también anunció que presentó una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para tratar a niños con acondroplasia menores de 5 años. La aprobación de las solicitudes significaría que VOXZOGO podría prescribirse potencialmente desde el nacimiento y que más de 1.000 niños adicionales podrían recibir tratamiento para la acondroplasia, la forma más común de baja estatura desproporcionada en humanos. La empresa prevé que las autoridades sanitarias tomen medidas en el segundo semestre de 2023.

Las solicitudes complementarias de comercialización se basan en los resultados de un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de VOXZOGOo (vosoritide) inyectable en lactantes y niños de 3 meses a menos de cinco años. VOXZOGO es el primer tratamiento aprobado por la FDA y la EMA para niños con acondroplasia con epífisis abiertas (placas de crecimiento óseo). En los pacientes con acondroplasia, el crecimiento óseo endocondral, un proceso esencial por el que se crea el tejido óseo, está regulado negativamente debido a una mutación de ganancia de función en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3).

El voxzogo, un péptido natriurético tipo C (CNP) modificado, ataca directamente la fisiopatología subyacente de la acondroplasia al regular a la baja la señalización del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) y, en consecuencia, promover la formación de hueso endocondral. Descripción del estudio: El estudio de fase 2, de 52 semanas de duración, reclutó a 75 lactantes y niños pequeños con acondroplasia, con edades comprendidas entre cero y menos de cinco años (60 meses). El estudio consta de tres cohortes por edad (de 24 meses a menos de 5 años, de 6 meses a menos de 24 meses y de menos de 6 meses) y va seguido de un ensayo posterior de extensión abierto en el que todos los niños reciben tratamiento activo.

Los niños de este estudio han completado un estudio de referencia mínimo de tres o seis meses para determinar su respectivo crecimiento de referencia antes de entrar en el estudio de fase 2. Los objetivos del estudio son evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el efecto de VOXZOGO en el crecimiento. El estudio también evalúa la proporcionalidad, la funcionalidad, la calidad de vida, la apnea del sueño y la dimensión del foramen magnum, así como el advenimiento de enfermedades y cirugías importantes que se producen con frecuencia en niños con acondroplasia.