CAMP4 Therapeutics Corporation anunció una nueva colaboración de investigación con BioMarin Pharmaceutical Inc. destinada a avanzar en terapias novedosas que aumenten los niveles de proteínas dirigiéndose a las secuencias de ARN regulador (ARNreg), que son elementos clave que controlan la expresión de los genes. La plataforma RAP? de CAMP4 está diseñada para identificar y caracterizar de forma rápida y sistemática los elementos reguladores de ARN activos que controlan cada gen expresado y decenas de miles de secuencias de ARNreg potenciadoras y promotoras susceptibles de fármacos que controlan los genes codificadores de proteínas.
Una vez identificado un gen diana asociado a una enfermedad, CAMP4 aplica su Plataforma RAP para identificar el regARN controlador y generar rápidamente nuevos candidatos a oligonucleótidos antisentido, denominados Actuadores de ARN?, diseñados para unirse al regARN identificado y amplificar la expresión del gen diana de forma específica y controlable, con el objetivo de restaurar los niveles saludables de proteínas. Según los términos del acuerdo, BioMarin tiene derecho a seleccionar dos dianas identificadas por la Plataforma RAP de CAMP4 para avanzar hacia el desarrollo clínico.