Catalent, Inc. y Sarepta Therapeutics, Inc. anunciaron la firma de un acuerdo de suministro comercial para que Catalent fabrique moxeparvovec delandistrogénico (SRP-9001), el candidato de terapia génica más avanzado de Sarepta para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El acuerdo también estructura la forma en que Catalent puede apoyar a múltiples candidatos de terapia génica en la línea de desarrollo de Sarepta para la distrofia muscular de cinturas (LGMD). En noviembre de 2022, Sarepta anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) había aceptado su solicitud de licencia biológica (BLA) para la aprobación acelerada delandistrogene moxeparvovec.

Según los términos de este acuerdo ampliado, Catalent será el principal socio comercial de fabricación de Sarepta para esta terapia. La red de terapia génica de Catalent incluye instalaciones que albergan actualmente 10 suites de fabricación de terapia génica cGMP, con otras 8 suites en construcción, cada una de ellas capaz de alojar múltiples biorreactores de hasta 2.000 litros de escala. Para el desarrollo de la terapia génica, los clientes pueden aprovechar el UpTempo Virtuoso?

del virus adenoasociado (AAV) de la empresa, un proceso escalable y listo para las BPF para la fabricación de vectores virales que puede reducir a la mitad un plazo típico de 18 meses para el desarrollo de un medicamento. Catalent es también la única organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) con una instalación aprobada por la FDA para la fabricación comercial de una terapia génica con AAV.