uniQure N.V. ha anunciado que su socio CSL ha recibido un dictamen positivo recomendando la autorización condicional de comercialización (ACM) de etranacogene dezaparvovec por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica de un solo uso para el tratamiento de adultos adecuados con hemofilia B que reduce la tasa de hemorragias anuales tras una única infusión. uniQure llevó a cabo el programa de desarrollo clínico plurianual de etranacogene dezaparvovec y aprovechará su capacidad líder en la fabricación de terapias génicas para suministrar a CSL para su comercialización.

Etranacogene dezaparvovec fue aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). CSL obtuvo de uniQure la licencia de los derechos mundiales exclusivos de etranacogene dezaparvovec en mayo de 2021, y ahora es el único responsable del desarrollo, registro y comercialización ulteriores de la terapia. uniQure es responsable del suministro comercial mundial de etranacogene dezaparvovec.

El dictamen positivo del CHMP se basa en los resultados del ensayo pivotal HOPE-B, el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha. Estos hallazgos mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con etranacogene dezaparvovec demostraron aumentos estables y duraderos en los niveles medios de actividad del Factor IX (FIX) (con una actividad media del FIX del 36,9%) que condujeron a una reducción ajustada de la tasa anualizada de hemorragias (ABR) del 64%. Tras la infusión de etranacogene dezaparvovec, el 96% de los pacientes suspendieron la profilaxis rutinaria con FIX.

El análisis a 24 meses del estudio HOPE-B mostró un efecto sostenido y duradero del etranacogene dezaparvovec. En un entorno clínico, el etranacogene dezaparvovec siguió siendo bien tolerado en general, sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.