Cyclerion Therapeutics, Inc. anunció los avances en el desarrollo clínico de CY6463, su programa principal. Encefalopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a un accidente cerebrovascular (MELAS). El ensayo MELAS (NCT04475549) es un estudio abierto de un solo brazo sobre el CY6463 oral, una vez al día, en adultos de 18 años o más con MELAS.

El estudio incluye medidas de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y efectos farmacodinámicos exploratorios, incluyendo la resonancia magnética y varios biomarcadores relevantes para la enfermedad. La inscripción en el estudio se ha cerrado y se esperan datos de primera línea en el segundo trimestre de 2022. Deterioro cognitivo asociado a la esquizofrenia (CIAS).

El ensayo CIAS (NCT04972227) es un estudio aleatorizado, controlado con placebo y con múltiples dosis ascendentes de CY6463 oral, una vez al día, en adultos de 18 a 50 años diagnosticados de esquizofrenia. El estudio incluye medidas de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica, incluyendo una amplia batería de evaluaciones basadas en el EEG y una batería informatizada de pruebas de rendimiento cognitivo. La inscripción en el estudio se ha cerrado y se esperan datos de primera línea en el tercer trimestre de 2022.

Enfermedad de Alzheimer con patología vascular (ADv). El ensayo ADv (NCT04798989) es un estudio aleatorizado y controlado con placebo de CY6463 oral, una vez al día, durante un periodo de dosificación de doce semanas. Los participantes en el estudio deben tener una patología confirmada de la enfermedad de Alzheimer, evaluada mediante PET o biomarcadores del LCR, factores de riesgo cardiovascular, así como una enfermedad subcortical de leve a moderada de los vasos pequeños, evaluada mediante IRM.

El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética, así como explorará el impacto de CY6463 en varios biomarcadores farmacodinámicos relevantes para la enfermedad (por ejemplo, EEG, IRM, biomarcadores neuroinflamatorios) y el rendimiento cognitivo. El estudio ADv está activo y la inscripción está en curso.