Editas Medicine, Inc. ha anunciado la dosificación y el éxito confirmado del injerto de neutrófilos y plaquetas en el primer paciente del ensayo de fase 1/2 RUBY del EDIT-301 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave. Esta dosificación es la primera vez que la enzima AsCas12a de la compañía, una nucleasa de edición genética patentada, altamente eficiente y específica, se ha utilizado para editar células humanas en un ensayo clínico. El ensayo está inscribiendo a más participantes en el estudio en múltiples centros de Estados Unidos y Canadá.

La empresa ha editado con éxito las células CD34+ de los pacientes en preparación para la reinfusión y sigue en camino de anunciar los datos clínicos de primera línea para finales de año. Además, la Compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) retiró la suspensión clínica parcial del ensayo RUBY previamente divulgada, lo que permite a la Compañía incluir los datos de eficacia de los pacientes en una solicitud de comercialización del EDIT-301 en el futuro. El EDIT-301 también se está investigando en un estudio clínico en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).

Los preparativos para iniciar el ensayo clínico de fase 1/2 EDITHAL, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar del EDIT-301 para el tratamiento de la TDT, están en marcha, y la empresa sigue en camino de dosificar al primer paciente con TDT en 2022.