Editas Medicine, Inc. Presenta los datos preclínicos de Edit-103 para la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a la rodopsina en la Conferencia de la Asociación para la Investigación en Visón y Oftalmología
04 de mayo 2022 a las 19:30
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Editas Medicine, Inc. anunció datos preclínicos ex vivo e in vivo de su medicamento experimental EDIT-103 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a la rodopsina (RHO-adRP). La compañía informó de estos datos en una presentación oral en la Reunión Anual de la Asociación para la Investigación en Visón y Oftalmología (ARVO) en Denver. El EDIT-103 es una terapia basada en CRISPR/Cas9, con vectores AAV5 duales knockout y replace (KO&R) para tratar la RHO-adRP.
Este enfoque tiene el potencial de tratar cualquiera de las más de 150 mutaciones dominantes de ganancia de función de la rodopsina que causan la RHO-adRP con una única administración subretiniana. Los principales resultados son: En explantes de retina humana, el EDIT-103 demostró una edición altamente específica sin que se observara ninguna edición fuera del objetivo tras la transducción. En un modelo de ratón mRhohRHO/+, el EDIT-103 logró una edición génica rápida, con niveles máximos a las seis (6) semanas y una edición sostenida y estable hasta el final del estudio (13 semanas).
En primates no humanos (NHP), el EDIT-103 demostró un knockout de casi el 100% del RHO endógeno, y el gen RHO de sustitución produjo más del 30% de los niveles normales de proteína RHO en la zona tratada de la inyección subretiniana. Los ojos inyectados con EDIT-103 (KO&R) de los NHPs mostraron la restauración de la expresión de RHO en los segmentos externos y la retención de la estructura y función normal de los fotorreceptores en comparación con el ojo inyectado con KO.
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Editas Medicine, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de medicamentos genómicos potencialmente transformadores para tratar una amplia gama de enfermedades graves. Ha desarrollado una plataforma patentada de edición de genes basada en la tecnología CRISPR. La CRISPR utiliza un complejo de proteína y ácido ribonucleico (ARN) compuesto por una enzima, que incluye la proteína asociada a la CRISPR 9 (Cas9) o la Cas12a (CRISPR de Prevotella y Francisella 1, también conocida como Cpf1), unida a una molécula guía de ácido ribonucleico (ARN) diseñada para reconocer una secuencia concreta de ácido desoxirribonucleico (ADN). Se dedica al desarrollo de medicamentos de edición génica administrados in vivo, en los que el medicamento se inyecta o infunde en el paciente para editar las células del interior de su organismo. Su programa principal, reni-cel, es un medicamento experimental editado genéticamente ex vivo para tratar la anemia falciforme (ECF), una grave enfermedad sanguínea hereditaria que causa la muerte prematura, y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
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