Editas Medicine, Inc. anunció datos preclínicos ex vivo e in vivo de su medicamento experimental EDIT-103 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a la rodopsina (RHO-adRP). La compañía informó de estos datos en una presentación oral en la Reunión Anual de la Asociación para la Investigación en Visón y Oftalmología (ARVO) en Denver. El EDIT-103 es una terapia basada en CRISPR/Cas9, con vectores AAV5 duales “knockout y replace” (KO&R) para tratar la RHO-adRP.

Este enfoque tiene el potencial de tratar cualquiera de las más de 150 mutaciones dominantes de ganancia de función de la rodopsina que causan la RHO-adRP con una única administración subretiniana. Los principales resultados son: En explantes de retina humana, el EDIT-103 demostró una edición altamente específica sin que se observara ninguna edición fuera del objetivo tras la transducción. En un modelo de ratón mRhohRHO/+, el EDIT-103 logró una edición génica rápida, con niveles máximos a las seis (6) semanas y una edición sostenida y estable hasta el final del estudio (13 semanas).

En primates no humanos (NHP), el EDIT-103 demostró un knockout de casi el 100% del RHO endógeno, y el gen RHO de sustitución produjo más del 30% de los niveles normales de proteína RHO en la zona tratada de la inyección subretiniana. Los ojos inyectados con EDIT-103 (KO&R) de los NHPs mostraron la restauración de la expresión de RHO en los segmentos externos y la retención de la estructura y función normal de los fotorreceptores en comparación con el ojo inyectado con KO.