Hansa Biopharma AB (publ) ha anunciado que ha llegado a un acuerdo con Asklepios BioPharmaceutical Inc, una empresa de terapia génica AAV totalmente integrada y filial de Bayer AG dedicada a desarrollar medicamentos que mejoren la calidad de vida de los pacientes con enfermedades genéticas. La colaboración evaluará el uso potencial de la imlifidasa como tratamiento previo a la administración de la terapia génica de AskBio en la enfermedad de Pompe en un programa de viabilidad preclínica y clínica para pacientes con anticuerpos neutralizantes (NAbs) preexistentes al virus adeno-asociado. La enfermedad de Pompe es un raro trastorno metabólico genético y a menudo mortal que se da en 1 de cada 40.000 nacimientos. La enfermedad está causada por la deficiencia de una enzima llamada alfa-glucosidasa ácida y da lugar a la acumulación de glucógeno en órganos y tejidos, especialmente en los músculos, lo que perjudica su capacidad de funcionamiento normal. Según los términos del acuerdo, Hansa recibirá un pago de 5 millones de dólares tras la ejecución del acuerdo y AskBio tendrá la opción exclusiva de firmar un acuerdo de desarrollo y comercialización completo tras la evaluación de los resultados de un estudio inicial de fase I/II. AskBio se encargará de realizar los estudios preclínicos y clínicos con imlifidasa en el marco del programa de viabilidad y Hansa suministrará sus materiales y el apoyo adicional establecido en el programa de viabilidad.