Horizon Therapeutics plc ha anunciado que se ha inscrito el primer paciente en un ensayo pivotal de fase 2b para evaluar su medicamento en fase de desarrollo HZN-825, un antagonista del receptor 1 del ácido lisofosfatídico para tratar a personas con FPI, la enfermedad pulmonar intersticial más común. La FPI es una enfermedad pulmonar rara y progresiva causada por la inflamación y la fibrosis, o cicatrización, de los pulmones. Se caracteriza por la disnea, la tos crónica y la posibilidad de morir. Hay aproximadamente 100.000 personas que viven con FPI en los Estados Unidos, y la enfermedad tiene una supervivencia media de menos de cinco años. Aproximadamente 360 sujetos que cumplen los criterios de elegibilidad del ensayo serán aleatorizados en una proporción 1:1:1 para recibir HZN-825 a 300 mg una vez al día, HZN-825 a 300 mg dos veces al día o placebo durante 52 semanas. El criterio de valoración principal es el cambio en la capacidad vital forzada (CVF) después de 52 semanas. Se trata de un criterio de valoración objetivo que mide la capacidad pulmonar y se utiliza para evaluar la progresión de la enfermedad pulmonar y la eficacia del tratamiento. Los criterios de valoración secundarios incluyen la prueba de marcha de 6 minutos, el Cuestionario Breve de Enfermedad Pulmonar Intersticial de Kings, la tasa de hospitalización por dificultad respiratoria y un criterio de valoración compuesto de supervivencia sin progresión. Se espera que el reclutamiento dure aproximadamente dos años. El inicio del ensayo pivotal de fase 2b se produce tras los alentadores datos de eficacia y seguridad de un ensayo de fase 2a en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana.El ensayo de 8 semanas controlado con placebo de HZN-825 en la esclerosis sistémica cutánea difusa, finalizado en 2018,mostró una tendencia positiva en la respuesta, con una mejora en la puntuación del grosor de la piel de Rodnan modificada, o mRSS, que es un criterio de valoración secundario en el ensayo pivotal de fase 2b.