Horizon Therapeutics plc anunció que se cumplió el criterio de valoración primario en la segunda población de su ensayo clínico de fase 2 que evalúa el dazodalibep para el tratamiento del síndrome de Sjögren. El ensayo de fase 2 evaluó dos poblaciones de pacientes y los resultados positivos en la primera población de pacientes se anunciaron en septiembre de 2022. El dazodalibep es el único medicamento en desarrollo que ha logrado el criterio de valoración primario en ambas poblaciones de pacientes en un ensayo de fase 2.

La empresa anunció que la segunda población alcanzó el criterio de valoración primario. Esta población de pacientes incluye a aquellos con sintomatología de moderada a grave, incluida sequedad, dolor y fatiga, a pesar de carecer de afectación orgánica adicional, y se define como pacientes con una puntuación en el Índice de Síndrome de Sjögren Informado por el Paciente (ESSPRI) de la Alianza Europea de Asociaciones de Reumatología (EULAR) de = 5, indicativo de una carga sintomática significativa, y una puntuación < 5 en el Índice de Actividad de la Enfermedad del Síndrome de Sjögren EULAR (ESSDAI), que mide la afectación orgánica. En el día 169, los pacientes tratados con dazodalibep lograron una reducción de 1,8 puntos en sus puntuaciones ESSPRI en comparación con los pacientes tratados con placebo, que lograron una reducción de 0,53 puntos, lo que dio lugar a una diferencia de medias por mínimos cuadrados de 1,27 (p=0,0002).

El ESSPRI es un criterio de valoración compuesto que mide la sequedad, el dolor y la gravedad de la fatiga. Los resultados positivos anunciados anteriormente se dieron en pacientes con enfermedad sistémica de moderada a grave: manifestaciones clínicas sistémicas en uno o más sistemas orgánicos además de las manifestaciones tradicionales del Sjogren, y un ESSDAI de = 5. Además del criterio de valoración primario, se alcanzó significación estadística en ciertas medidas secundarias de calidad de vida, incluida la fatiga medida por la Evaluación Funcional de la Terapia de la Enfermedad Crónica - Fatiga (FACIT-F). El dazodalibep fue bien tolerado, siendo los acontecimientos adversos más frecuentes hasta el día 169 la infección por COVID-19, la nasofaringitis y la anemia.

Estos datos siguen a los resultados positivos del ensayo de fase 2 anunciados en septiembre en una población de estudio separada. Esa parte del estudio alcanzó su criterio de valoración primario en pacientes con actividad de la enfermedad sistémica de moderada a alta, definida por una puntuación ESSDAI de = 5. En el día 169, los pacientes tratados con dazodalibep lograron una reducción de 6,3 puntos en su puntuación ESSDAI y los pacientes tratados con placebo lograron una reducción de 4,1 puntos, lo que dio lugar a una diferencia media por mínimos cuadrados estadísticamente significativa de 2,2 puntos (p=0,017).