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Biotecnología e investigación médica

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Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica, centrada en el desarrollo de terapias curativas mediante la tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas/CRISPR asociada 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 es una tecnología para la edición del genoma, el proceso de alteración de secuencias seleccionadas del ácido desoxirribonucleico genómico. Está centrada en aprovechar su plataforma modular para avanzar en terapias in vivo y ex vivo de enfermedades con gran necesidad no cubierta. Su principal candidato in vivo, NTLA-2001, es para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), así como NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH). Está desarrollando aplicaciones ex vivo para abordar la inmuno-oncología y las enfermedades autoinmunes. Sus programas ex vivo avanzados incluyen un candidato a célula T receptora de antígeno quimérico (CAR-T) de propiedad exclusiva, NTLA-6001 dirigido a CD30 para el tratamiento de cánceres hematológicos que expresan CD30, incluido el linfoma de Hodgkin clásico recidivante o refractario.
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