Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado los resultados positivos del estudio de fase 2b RE-THINC ESRD de fesomersen, anteriormente IONIS-FXI-LRx, en pacientes con enfermedad renal terminal (ESRD) en hemodiálisis. En el estudio, el fesomersen logró su medida de resultado primaria de no aumentar la incidencia de hemorragias mayores y hemorragias no mayores clínicamente relevantes en comparación con el placebo. Los datos del estudio muestran que el fesomersen, administrado mensualmente a 40 mg, 80 mg y 120 mg durante un máximo de 48 semanas, fue seguro y bien tolerado.

El fesomersen también demostró una reducción sustancial y estadísticamente significativa de los niveles de actividad del factor XI. Los datos del estudio son coherentes con el perfil clínico observado en otros programas LICA de Ionis, lo que valida aún más la forma en que los avances en la tecnología de antisentido conjugado con LIganda de la compañía posicionan a Ionis para ofrecer tratamientos potencialmente transformadores para una serie de necesidades médicas no satisfechas. El estudio RE-THINC ESRD fue realizado por Bayer, que obtuvo la licencia de fesomersen de Ionis.

Los datos del estudio se presentarán en una próxima reunión médica. Se calcula que cada año mueren 17,9 millones de personas a causa de enfermedades cardiovasculares, lo que representa el 32% de todas las muertes en el mundo.1 De estas muertes, el 85% se deben a infartos de miocardio y derrames cerebrales, que suelen estar causados por coágulos de sangre que obstruyen los vasos sanguíneos del corazón o del cerebro. Fesomersen es un medicamento antisentido en fase de investigación diseñado por Ionis para reducir la producción del Factor XI, una proteína producida en el hígado que es un componente importante de la vía de coagulación.

El Factor XI es un objetivo atractivo para un medicamento antitrombótico por su potencial para separar la actividad antitrombótica del riesgo de hemorragia. El estudio RE-THINC ESRD se centró en los pacientes con enfermedad renal terminal porque tienen un riesgo significativamente alto de eventos tromboembólicos y también un riesgo de hemorragia muy alto. En estudios clínicos anteriores en los que se evaluó la seguridad y la eficacia de la versión no LICA del fesomersen, IONIS-FXIRx, se demostró una inhibición dependiente de la dosis de la actividad del Factor XI, que se asoció a una reducción significativa de los acontecimientos de coagulación y a ningún aumento de los acontecimientos hemorrágicos importantes.

IONIS-FXIRx fue el primer antitrombótico en desarrollo que demostró el potencial de separar la actividad antitrombótica del riesgo de hemorragia.