Un socio de Ionis obtiene la licencia para un tratamiento de una rara enfermedad renal y avanzará hacia un estudio clínico de fase 3
11 de julio 2022 a las 13:06
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que su socio de larga data, Roche, concederá la licencia y hará avanzar a IONIS-FB-L(Rx), un medicamento antisentido en investigación, hacia un estudio clínico de fase 3 en pacientes con nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA). La NIgA es una enfermedad rara y grave que suele provocar una enfermedad renal crónica e insuficiencia renal. La decisión de Roche de avanzar en el programa se produce tras los datos positivos de un estudio clínico de fase 2 en el que IONIS-FB-L(Rx) cumplió su criterio de valoración principal de cambio en las proteínas urinarias de 24 horas a las 29 semanas en comparación con el valor inicial. En el estudio de fase 2 (NCT04014335), IONIS-FB-L(Rx) demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. Los datos del estudio son coherentes con el perfil clínico observado en otros programas LICA de Ionis, lo que valida aún más cómo los avances de en la plataforma tecnológica de antisentido conjugado con LIgand de la compañía posicionan a Ionis para ofrecer tratamientos potencialmente transformadores para una serie de necesidades médicas no cubiertas. Los datos del estudio de fase 2 de IONIS-FB-L(Rx) en pacientes con IgAN han sido enviados para su presentación en una próxima reunión médica. La NIgA se produce cuando se acumula demasiada proteína IgA en los riñones, lo que provoca inflamación y daño tisular, que es la causa fundamental de la enfermedad. IONIS-FB-L(Rx) fue diseñado por Ionis para reducir la producción del factor B del complemento (FB), que se asocia al desarrollo de varias enfermedades mediadas por el complemento, incluida la NIgA.
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. se dedica a las terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN). La empresa cuenta con cinco medicamentos comercializados y una cartera de proyectos en neurología, cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes. Tiene nueve medicamentos en fase III de desarrollo y múltiples medicamentos adicionales en fase inicial y media de desarrollo. Los productos de la empresa incluyen SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI y WAYLIVRA. SPINRAZA se utiliza para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética progresiva, debilitante y a menudo mortal. QALSODY es un medicamento antisentido que se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica por superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS), un trastorno neurodegenerativo poco frecuente que causa una pérdida progresiva de las neuronas motoras que conduce a la muerte. WAINUA es un medicamento en antisentido conjugado con LIgand (LICA) subcutáneo autoadministrado que se utiliza para el tratamiento de adultos con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN).