Conexiones Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. desarrolla seis medicamentos comercializados para enfermedades graves, entre los que se incluyen fármacos para enfermedades neurológicas y cardiovasculares. Sus medicamentos comercializados son TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) y WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA reduce los niveles de triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). WAINUA está autorizado para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en adultos. SPINRAZA se utiliza para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con atrofia muscular espinal. QALSODY está aprobado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica en adultos que presentan una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), o SOD1-ALS. TEGSEDI está aprobado para el tratamiento de la ATTRv-PN en adultos. WAYLIVRA está aprobado como complemento de la dieta en pacientes adultos con FCS genéticamente confirmada y con alto riesgo de pancreatitis aguda potencialmente mortal.