Ionis Pharmaceuticals, Inc.

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El fármaco de Ionis Pharma para una enfermedad genética tiene éxito en un estudio de fase tardía

22 de enero 2024 a las 13:09

Ionis Pharmaceuticals dijo el lunes que su terapia para el tratamiento de una enfermedad genética rara alcanzó el objetivo principal en un ensayo de fase tardía. (Información de Sriparna Roy en Bengaluru; Edición de Devika Syamnath)

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Gráfico Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Duración

Período

IONS: Gráfico dinámico

Perfil de la empresa

Ionis Pharmaceuticals, Inc. se dedica a las terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN). La empresa cuenta con cinco medicamentos comercializados y una cartera de proyectos en neurología, cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes. Tiene nueve medicamentos en fase III de desarrollo y múltiples medicamentos adicionales en fase inicial y media de desarrollo. Los productos de la empresa incluyen SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI y WAYLIVRA. SPINRAZA se utiliza para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética progresiva, debilitante y a menudo mortal. QALSODY es un medicamento antisentido que se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica por superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS), un trastorno neurodegenerativo poco frecuente que causa una pérdida progresiva de las neuronas motoras que conduce a la muerte. WAINUA es un medicamento en antisentido conjugado con LIgand (LICA) subcutáneo autoadministrado que se utiliza para el tratamiento de adultos con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN).

Empleados

927

Sector

Biotecnología e investigación médica

Agenda

19/02/2025 - Q4 2024 Publicación de resultados (estimación)

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