Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunció resultados de primera línea positivos del estudio de fase 3 OASIS-HAE de donidalorsen en personas con angioedema hereditario (AEH). El ensayo alcanzó su objetivo primario de reducción de la tasa de ataques de angioedema en pacientes tratados con donidalorsen (80 mg) mediante inyección subcutánea dosificada cada 4 semanas (Q4W) (p < 0,001) o cada 8 semanas (Q8W) (p=0,004), en comparación con placebo. Además, el ensayo demostró que donidalorsen alcanzó significación estadística en todos los criterios de valoración secundarios en el grupo Q4W y en los criterios de valoración secundarios clave en el grupo Q8W.

Donidalorsen demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en el estudio, y no se produjeron acontecimientos adversos graves en los pacientes tratados con donidalorsen. El AEH es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que causa una inflamación grave impredecible y frecuente de la piel, el tracto gastrointestinal (GI), el sistema respiratorio superior, la cara y la garganta. Donidalorsen es un medicamento profiláctico en fase de investigación dirigido por ARN diseñado para atacar y silenciar con precisión la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo la vía que conduce a los ataques de AEH.

Basándose en estos datos, Ionis se está preparando para presentar una solicitud de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Otsuka, que tiene los derechos exclusivos para comercializar el donidalorsen en Europa, se está preparando para presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización a la Agencia Europea del Medicamento. Donidalorsen recibió la Designación de Medicamento Huérfano en EE.UU., y el procedimiento de Designación de Medicamento Huérfano en la UE está en curso.

Ionis tiene previsto presentar los resultados de la fase 3 OASIS-HAE en un próximo congreso médico a mediados de año. Ionis también tiene previsto compartir los resultados del estudio de fase 3 OASIS-Plus a mediados de año, que incluye tanto la extensión abierta del ensayo de fase 3 como una cohorte separada de pacientes que han pasado a donidalorsen desde otra medicación profiláctica contra el AEH.