Theratechnologies Inc. anunció que ha llegado a un acuerdo con Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis) para obtener la licencia de dos medicamentos en investigación dirigidos contra el ARN desarrollados por Ionis. En virtud del acuerdo, Theratechnologies recibe los derechos exclusivos en Canadá para el olezarsen, que se está evaluando para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y la hipertrigliceridemia grave (sHTG), y para el donidalorsen, que se está evaluando para el tratamiento del angioedema hereditario (HAE). Todas las cifras están en dólares estadounidenses a menos que se indique lo contrario. El olezarsen es un medicamento en investigación dirigido por ARN diseñado para reducir la producción corporal de apoC-III, una proteína producida en el hígado que regula el metabolismo de los triglicéridos (TG) en la sangre. Se está evaluando para el tratamiento tanto del FCS como del sHTG. El SFC se caracteriza por niveles de TG extremadamente elevados, síntomas crónicos y debilitantes y pancreatitis aguda recurrente, potencialmente mortal. En general, la prevalencia del SFC en Canadá es similar a la de la población mundial en general. Sin embargo, en regiones específicas como el este de Quebec, se cree que la prevalencia del SCA es aproximadamente 100 veces mayor (1:10.000) que la media mundial debido al efecto fundador. El SCA se caracteriza por una elevación grave de los niveles de TG y puede dar lugar a complicaciones graves para la salud, incluida una pancreatitis aguda potencialmente mortal. La enfermedad afecta a una población de pacientes mucho mayor que la FCS, con un mercado total abordable para la sHTG en EE.UU. que representa hasta aproximadamente 3 millones de pacientes y una prevalencia similar en Canadá sobre una base per cápita. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado para Revisión Prioritaria la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) del olezarsen para el tratamiento de adultos con SFC. La FDA ha designado el olezarsen como medicamento huérfano y ha fijado como fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) el 19 de diciembre de 2024. Theratechnologies tiene previsto presentar el olezarsen en FCS a Health Canada para su revisión en 2025. Si la empresa recibe una notificación de conformidad, será el primer tratamiento aprobado para el tratamiento del SFC en Canadá. Ionis ha completado la inscripción del programa clínico de fase 3 de olezarsen para pacientes con sHTG (CORE, CORE2 y ESSENCE), y los resultados de los tres ensayos se esperan para la segunda mitad de 2025. Donidalorsen es un medicamento en investigación dirigido por ARN diseñado para reducir la producción de precalicreína (PKK), una proteína que desempeña un papel importante en la activación de los mediadores inflamatorios asociados a los ataques agudos de AEH. El AEH es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que consiste en ataques recurrentes de hinchazón grave (angioedema) en diversas partes del cuerpo. El AEH (tipo 1 y tipo 2) tiene una prevalencia combinada estimada de aproximadamente una de cada 50.000 personas. La FDA ha aceptado recientemente la NDA de donidalorsen para su revisión para el tratamiento del angioedema hereditario, con una fecha de acción PDUFA del 21 de agosto de 2025. Las presentaciones reglamentarias también están progresando en Europa. Donidalorsen recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA en 2023 y de la Comisión Europea en 2024. Theratechnologies planea presentar donidalorsen para el AEH a Health Canada para su revisión en 2025.
Información sobre la transacción: Ionis ha concedido a Theratechnologies una licencia exclusiva para comercializar olezarsen y donidalorsen para su uso en Canadá. Ionis recibirá un pago inicial de 10 millones de dólares a la firma del acuerdo, así como pagos por hitos de hasta 12,75 millones de dólares basados en la consecución de hitos reglamentarios, reembolsos públicos y objetivos anuales de ventas. Ionis también tendrá derecho a recibir regalías escalonadas de dos dígitos sobre las ventas netas anuales de cada medicamento. Theratechnologies se encargará de solicitar, obtener y mantener la aprobación reglamentaria del olezarsen y el donidalorsen en Canadá. Ionis fabricará y suministrará ambos productos a Theratechnologies y ha concedido a la empresa el derecho a fabricar ambos productos en determinadas circunstancias limitadas. La vigencia del acuerdo de licencia con Ionis continuará hasta que Theratechnologies cese definitivamente la comercialización de todos los productos bajo licencia en Canadá, o a menos que se rescinda antes de conformidad con las disposiciones habituales de rescisión de transacciones de esta naturaleza.