Krystal Biotech, Inc.

Krystal Biotech, Inc. es una empresa biotecnológica integrada en fase comercial. Se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos genéticos para tratar enfermedades con grandes necesidades médicas no cubiertas. Sus productos candidatos en diversas fases de desarrollo clínico y preclínico incluyen VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104 y KB301. Su producto comercial VYJUVEK es una terapia génica no invasiva, tópica y redo sable diseñada para administrar dos copias del genCOL7A1 cuando se aplica directamente sobre heridas DEB. VYJUVEK está diseñado para tratar la DEB a nivel molecular proporcionando a las células de la piel del paciente la plantilla para fabricar la proteína COL7 normal, abordando así el mecanismo fundamental causante de la enfermedad. El KB407 se desarrolla para el tratamiento de la fibrosis quística. El KB408 se desarrolla para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina. KB707 se desarrolla para el tratamiento de tumores sólidos. KB105 se desarrolla para la Ictiosis Congénita Autosómica Recesiva Deficiente TGM1.