Rhythm Pharmaceuticals Inc. anunció que ha firmado un acuerdo de licencia global con LG Chem, Ltd. para el LB54640, un agonista oral de molécula pequeña del receptor de melanocortina-4 (MC4R) en fase de investigación que se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 2. En un ensayo de fase 1 en adultos sanos con sobrepeso, el LB54640 demostró una reducción de peso dependiente de la dosis. El LB54640 también demostró un perfil de seguridad favorable en el ensayo, sin que se observaran cambios en la presión arterial o la frecuencia cardiaca ni hiperpigmentación.

Además, el LB54640 ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para la deficiencia del receptor de leptina (LEPR) y la proopiomelanocortina(POMC). Según los términos del acuerdo, Rhythm asumirá el patrocinio de dos estudios de fase 2 diseñados para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del LB54640 para la pérdida de peso. El ensayo SIGNAL es un estudio aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego diseñado para inscribir y evaluar a aproximadamente 28 pacientes con obesidad hipotalámica adquirida.

Los participantes recibirán una de las tres dosis de LB54640 por vía oral una vez al día durante un máximo de 52 semanas, y el criterio de valoración principal del estudio es el cambio respecto al valor basal en el índice de masa corporal tras 14 semanas de tratamiento. El ensayo ROUTE, abierto, de un solo brazo y de 52 semanas de duración, está diseñado para inscribir a cinco pacientes con obesidad por deficiencia de POMC, LEPR o proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1). Los participantes recibirán el LB54640 por vía oral una vez al día durante un máximo de 52 semanas, y el criterio de valoración principal del estudio es el cambio respecto al valor basal en el índice de masa corporal tras 14 semanas de tratamiento.

Según los términos del acuerdo, Rhythm ha acordado pagar a LG Chem 40 millones de dólares en efectivo y 20 millones de dólares en acciones de Rhythm al cierre y otros 40 millones de dólares en efectivo 18 meses después del cierre. También según los términos del acuerdo, Rhythm ha acordado pagar a LG Chem hasta 205 millones de dólares al alcanzar ciertos hitos regulatorios y de ventas, así como regalías.