Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunció la finalización de la inscripción en el ensayo mundial de fase 3 TrustTSC que evalúa la ganaxolona oral para el tratamiento de las convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET) en niños y adultos. Los datos de primera línea del ensayo TrustTSC se prevén para la primera mitad del cuarto trimestre de 2024. Marinus tiene previsto presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en abril de 2025, con solicitud de revisión prioritaria.

Marinus también anunció que la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos (USPTO) ha concedido una nueva patente de método de uso (patente estadounidense nº 11.980.625) para la ganaxolona en el tratamiento del CET, que expira en 2040. TrustTSC (NCT05323734) es un ensayo clínico global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, sobre acontecimientos adversos en niños y adultos con epilepsia relacionada con el CET.

La empresa introdujo por primera vez en EE.UU. en 2022 el medicamento de venta con receta ZTALMY (ganaxolona) en suspensión oral CV, aprobado por la FDA, y sigue invirtiendo en el potencial de la ganaxolona en formulaciones intravenosas y orales para maximizar el alcance terapéutico en pacientes adultos y pediátricos en entornos de cuidados agudos y crónicos. Ejemplos de declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa incluyen, entre otras, las declaraciones relativas a los planes de desarrollo clínico previstos, la inscripción en ensayos clínicos, las comunicaciones y presentaciones reglamentarias para la ganaxolona, y el calendario de las mismas; las lecturas de datos previstas; las expectativas y creencias con respecto a la FDA y la EMA con respecto a los candidatos a productos; las expectativas con respecto a la inversión continuada en formulaciones IV y orales de la ganaxolona; y otras declaraciones relativas a las operaciones futuras de la empresa, los resultados financieros, la situación financiera, las perspectivas, los objetivos y otros acontecimientos futuros.