Acciones Orphazyme A/S

Orphazyme A/S, anteriormente Orphazyme ApS, es una empresa con sede en Dinamarca activa en la industria biofarmacéutica. Desarrolla nuevas terapias para el tratamiento de una familia de trastornos genéticos. El principal objetivo de la empresa es el desarrollo preclínico de medicamentos para el tratamiento de las enfermedades de almacenamiento lisosómico (LSD), un grupo de aproximadamente 50 trastornos genéticos que resultan de deficiencias de enzimas lisosómicas u otros componentes lisosómicos, y enfermedades de agregación de proteínas. El candidato de la empresa, el arimoclomol, estimula la producción del sistema de rescate proteínico de las células, las proteínas de choque térmico, que ayuda a las proteínas mal plegadas a recuperar su forma funcional o, si esto no puede conseguirse, a eliminarlas de las células mediante el sistema de reciclaje de éstas, los lisosomas, para que dejen de formar agregados tóxicos. La empresa colabora con instituciones académicas de Europa y Estados Unidos.