Oryzon Genomics, S.A. ha anunciado el inicio de una colaboración preclínica con la Fundación de Investigación del TMC (CMTRF) para explorar los inhibidores de la histona deacetilasa 6 (HDAC6) de Oryzon. La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a una de cada 2.500 personas (más o menos la misma prevalencia que la esclerosis múltiple), incluidos 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo.

Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por una variedad de mutaciones genéticas. La CMT1A es la más prevalente de todas, y representa aproximadamente la mitad de las personas con CMT.

Los inhibidores de la HDAC6 se han descrito anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para el CMT. Oryzon ha completado recientemente un programa de descubrimiento de HDAC6 que ha llevado a la selección de dos potenciales candidatos preclínicos con una eficacia, selectividad y seguridad prometedoras. En el marco de esta colaboración, la CMTRF financiará una serie de pruebas in vivo con los candidatos a HDAC6 de Oryzon en un modelo murino de CMT1A, que recapitula con fiabilidad muchos de los síntomas de esta enfermedad en los seres humanos.