Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Se centra en trasladar los conocimientos de las epilepsias genéticas al desarrollo de terapias para trastornos del sistema nervioso central caracterizados por un desequilibrio excitación-inhibición neuronal. Está aplicando los conocimientos genéticos al descubrimiento y desarrollo de terapias para trastornos neurológicos a través de dos plataformas, utilizando su comprensión de las dianas biológicas compartidas y los circuitos del cerebro. Su plataforma incluye Cerebrum, una plataforma de moléculas pequeñas, que utiliza un profundo conocimiento de la excitabilidad neuronal y las redes neuronales y aplica una serie de herramientas computacionales y experimentales para desarrollar terapias de precisión disponibles por vía oral, y Solidus, es una plataforma de oligonucleótidos antisentido, es un motor eficiente de descubrimiento y desarrollo de medicina de precisión dirigida anclado en una metodología computacional propia. Sus productos candidatos incluyen ulixacaltamida, PRAX-562, PRAX-628 y elsunersen.