ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V. es una empresa biofarmacéutica en fase preclínica con sede en los Países Bajos. La empresa se dedica al descubrimiento y desarrollo de terapias basadas en el ácido ribonucleico (ARN) para el tratamiento de trastornos genéticos graves. Diseña sus candidatos terapéuticos para atacar y reparar específicamente el ARN mensajero defectuoso, o ácido ribonucleico mensajero (ARNm), que se transcribe a partir de un gen mutado con el fin de restaurar la expresión y la función de la proteína normal, o de tipo salvaje. Sus productos candidatos incluyen QR-010, un oligonucleótido basado en ARN para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ), QR-110, un oligonucleótido y para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA).