Protagonist Therapeutics ha anunciado los resultados principales del estudio de fase 2 IDEAL que evalúa el PN-943 en pacientes con colitis ulcerosa (CU) de moderada a grave. Resumen de los principales resultados: IDEAL es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la seguridad y la eficacia de PN-943, un antagonista oral de la integrina alfa-4-beta-7, restringido al intestino. 159 pacientes con CU activa de moderada a grave fueron asignados aleatoriamente a tomar dos veces al día (BID) 450 mg o 150 mg de PN-943, o un placebo, durante 12 semanas y se analizaron las medidas de resultado.

Mientras que la dosis de 450 mg BID no alcanzó el criterio de valoración primario preespecificado, la dosis de 150 mg logró un delta de placebo frente al tratamiento del 13% (p=0,08) en el grupo de intención de tratamiento modificada (mITT), y un delta del 16% (p=0,04) en el grupo de bio-navegación. Además, los datos de 150 mg BID mostraron una fuerte concordancia en múltiples parámetros, incluyendo una remisión histológica estadísticamente significativa y una mejora endoscópica. La dosis de 150 mg BID de PN-943 constituye la base de un programa de registro de fase 3: 27,5% de remisión clínica frente al 14,5% en el placebo (delta 13%, p=0,08) para el análisis mITT; 16% de delta en la población no tratada con BIO (p=0,04); fuerte concordancia con la eficacia en múltiples parámetros secundarios clave con diferencias estadísticamente significativas en la remisión/mejora histológica y la mejora endoscópica; y análisis de seguridad similares para la dosis de 150 mg BID frente al grupo placebo.