Rafael Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado el éxito de su ensayo clínico de fase 2 de CPI-613® (devimistat) en combinación con gemcitabina y cisplatino en pacientes con cáncer de vías biliares. El ensayo multicéntrico está destinado a pacientes con cáncer de vías biliares localmente avanzado, irresecable o metastásico, que no hayan recibido tratamiento previo. CPI-613® (devimistat) es el primer compuesto clínico de Rafael, que se dirige a las enzimas que intervienen en el metabolismo energético de las células cancerosas y que se encuentran en las mitocondrias de las mismas. Devimistat está diseñado para atacar el ciclo mitocondrial del ácido tricarboxílico (TCA), un proceso esencial para la multiplicación y supervivencia de las células tumorales, de forma selectiva en las células cancerosas. Devimistat aumenta sustancialmente el estrés celular y la sensibilidad de las células cancerosas a una amplia gama de agentes quimioterapéuticos. Esta sinergia permite que las posibles combinaciones de devimistat con dosis más bajas de estos fármacos, generalmente tóxicos, sean más eficaces y tengan menos efectos secundarios para los pacientes. La combinación con devimistat representa una amplia gama de oportunidades para mejorar sustancialmente el beneficio de los pacientes en muchos tipos de cáncer. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha designado a devimistat como medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer de páncreas, la leucemia mieloide aguda, el síndrome mielodisplásico, el linfoma periférico de células T, el sarcoma de tejidos blandos, el linfoma de Burkitts y el cáncer del tracto biliar. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a devimistat para el cáncer de páncreas, la leucemia mieloide aguda y el linfoma de Burkitts.