Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en el avance de sus agonistas del receptor de melanocortina-4 (MC4R), incluido su activo principal, IMCIVREE, como medicamento de precisión diseñado para tratar la hiperfagia y la obesidad grave causadas por enfermedades raras de la vía MC4R. IMCIVREE está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos a partir de seis años con obesidad monogénica o sindrómica debida a la proopiomelanocortina (POMC), deficiencia de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o de receptor de leptina (LEPR), determinada por una prueba aprobada por la FDA que demuestre variantes en los genes POMC, PCSK1 o LEPR que se interpreten como patogénicas, probablemente patogénicas o de significado incierto (VUS); o síndrome de Bardet-Biedl (BBS). Está evaluando la setmelanotida en ensayos de fase II y III para el tratamiento de la obesidad debida a variantes en uno de los numerosos genes asociados a la vía MC4R.