Sequana Medical NV anunció que ha presentado una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) el 31 de marzo de 2023 para su producto DSR de segunda generación (DSR 2.0) para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva. La autorización de la IND allanará el camino para que la empresa inicie su estudio aleatorizado controlado de fase 1/2a MOJAVE en EE.UU., previsto para el segundo trimestre de 2023. La solicitud de IND incluye datos de los estudios BPL en animales1 y de fase 1 CHIHUAHUA2 comunicados anteriormente que respaldan el perfil de seguridad y tolerabilidad del producto DSR 2.0 de Sequana Medical, así como los sólidos datos de seguridad y eficacia comunicados en los estudios de prueba de concepto RED DESERT y SAHARA con su producto DSR de primera generación (DSR 1.0).

Además, la solicitud también contiene información sobre la fabricación del DSR 2.0 y un esbozo del diseño del estudio MOJAVE. El diseño definitivo del estudio MOJAVE de fase 1/2a aleatorizado y controlado en EE.UU. se comunicará tras la aprobación de la FDA y los comités éticos. Tras varias conversaciones iniciales con la FDA, la intención es inscribir a 30 pacientes con insuficiencia cardiaca crónica resistente a los diuréticos y con congestión persistente.

De ellos, 20 pacientes aleatorizados recibirán DSR 2.0 administrado a través de un catéter peritoneal además de los cuidados habituales para la insuficiencia cardíaca congestiva durante un máximo de cuatro semanas y diez pacientes aleatorizados recibirán tratamiento con diuréticos de asa intravenosos como parte de los cuidados habituales maximizados para la insuficiencia cardíaca congestiva únicamente. Tras cuatro semanas de tratamiento, habrá un periodo de seguimiento de seguridad de tres meses. Antes de inscribir a estos 30 pacientes, la intención es que tres pacientes se inscriban en una cohorte de seguridad no aleatorizada y reciban DSR 2.0 administrado a través de un catéter peritoneal además de los cuidados habituales para la insuficiencia cardíaca congestiva durante un máximo de cuatro semanas.

Se prevé que el avance a la inscripción de los 30 pacientes aleatorizados dependerá de la aprobación del DSMB3 tras su revisión de los tres pacientes iniciales.