Syros Pharmaceuticals ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de la compañía de designación de medicamento huérfano para el tamibaroteno para el tratamiento del síndrome mielodisplásico (SMD). El tamibaroteno, un agonista oral selectivo del receptor de ácido retinoico alfa (RARa) de primera clase, se está evaluando actualmente en combinación con la azacitidina en el ensayo de fase 3 SELECT-MDS-1 para pacientes RARA-positivos con SMD de alto riesgo recién diagnosticados (SMD-AR). La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) la concede la Comisión Europea basándose en un dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA. La designación de medicamento huérfano de la EMA está a disposición de las empresas que desarrollan tratamientos para enfermedades potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE. Los medicamentos que cumplen los criterios de designación de huérfanos de la EMA se benefician de incentivos financieros y normativos que incluyen un periodo de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE tras la aprobación del producto, asistencia protocolaria de la EMA con tarifas reducidas durante la fase de desarrollo del producto y acceso a la autorización de comercialización centralizada. El ensayo clínico de fase 3 SELECT-MDS-1, en curso, está evaluando la seguridad y la eficacia del tamibaroteno en combinación con la azacitidina para los pacientes RARA-positivos con SMD-HR recién diagnosticados. Los datos del ensayo pivotal se esperan en el cuarto trimestre de 2023 o en el primer trimestre de 2024, con una posible presentación de solicitud de nuevo fármaco prevista en 2024. Syros también está evaluando el tamibaroteno en combinación con la azacitidina y el venetoclax para los pacientes RARA-positivos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada, para los que el tamibaroteno había recibido previamente la designación de medicamento huérfano tanto de la FDA como de la EMA. Los datos de la parte de seguridad del ensayo de fase 2 SELECT-AML-1 se esperan para el segundo semestre de este año.