Takeda Pharmaceutical Company Limited ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado la solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) para el uso ampliado de TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) como profilaxis para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a < 12 años de edad. Antes de la aprobación de hoy, las únicas opciones de tratamiento profiláctico rutinario aprobadas para niños de 6 a < 12 años de edad requerían una dosificación cada tres o cuatro días,y los niños con AEH de 2 a < 6 años de edad no disponían de ningún tratamiento profiláctico aprobado, lo que convierte a TAKHZYRO en el primer tratamiento profiláctico para este grupo de edad. La dosis recomendada es de 150 mg/1 mL de solución en una jeringa precargada monodosis cada cuatro semanas en pacientes de 2 a < 6 años de edad y cada dos semanas en pacientes de 6 a < 12 años de edad.

Los ataques de AEH pueden implicar una hinchazón grave y debilitante en el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta. Se han notificado casos potencialmente mortales de angioedema de las vías respiratorias superiores en pacientes de tan sólo 3 años de edad. En una encuesta de 2017 (N=445), el diagnóstico medio del AEH se produjo una media de 8,4 años después de la aparición de los síntomas.

En este estudio de pacientes con AEH, el 50% experimentó ansiedad, el 34% tuvo dificultades con la actividad social y el 58% informó de que los síntomas afectaban negativamente a la promoción profesional. La aprobación de la sBLA se apoyó en la extrapolación de los datos de eficacia del estudio HELP, un ensayo de fase 3 que incluyó a pacientes de 12 a < 18 años de edad, y en análisis farmacocinéticos adicionales que mostraron exposiciones similares al fármaco entre adultos y pacientes pediátricos, así como en los datos de seguridad y farmacodinámica del estudio SPRING, un ensayo abierto de fase 3 en 21 pacientes con AEH de 2 a < 12 años de edad. Los objetivos primarios del Estudio SPRING fueron la seguridad y la farmacocinética de TAKHZYRO.

Los acontecimientos adversos emergentes relacionados con el tratamiento más frecuentes en el estudio fueron dolor en el punto de inyección (29%), eritema en el punto de inyección (14%), hinchazón en el punto de inyección (5%), dolor en el punto de administración (5%) y reacción en el punto de inyección (5%). La prevención de los ataques de AEH se midió como objetivo secundario. TAKHZYRO redujo la tasa de ataques de AEH en pacientes pediátricos en una media del 94,8% en comparación con el valor basal, de 1,84 ataques al mes a 0,08 ataques durante el período de tratamiento de 52 semanas (N=21).

La mayoría de los pacientes (76,2%, n=16) estuvieron libres de ataques con una media de 99,5% de días libres de ataques. Estos resultados de eficacia proceden de un ensayo abierto, no controlado, y el estudio no se diseñó para la comprobación estadística de hipótesis. Se necesitan más estudios de confirmación para extraer conclusiones de estos datos.

TAKHZYRO se aprobó originalmente en EE.UU. en 2018 para la profilaxis con el fin de prevenir los ataques de AEH en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Actualmente está disponible en más de 60 países de todo el mundo y cuenta con el respaldo de un sólido programa de desarrollo clínico, que incluye uno de los mayores estudios de prevención en AEH con la mayor duración de tratamiento activo.