Tiziana Life Sciences anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) autorizó la inscripción de un segundo paciente en el tratamiento clínico en curso de la esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP) con foralumab administrado por vía intranasal, un anticuerpo monoclonal anti-CD3 totalmente humano, en el Brigham and Women's Hospital (BWH) de la Universidad de Harvard, Boston, MA. El primer paciente tratado en el marco de este programa completó 3 de los 6 meses de dosificación. Los datos provisionales sugieren que el tratamiento fue bien tolerado con una respuesta clínica favorable. Como parte del proceso normativo, se presentaron a la FDA datos de seguridad de tres meses, solicitando permiso para tratar a un paciente adicional en el marco de una Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación de Acceso Ampliado para Pacientes Individuales (IND), que ha sido autorizada. Se espera que el tratamiento del segundo paciente comience en enero de 2022 y que los datos clínicos provisionales tras 3 de los 6 meses de tratamiento se obtengan en abril de 2022. El plan de tratamiento se mantendrá sin cambios según la IND original. Los investigadores del BWH harán un seguimiento detallado de la seguridad, la neurología y la tomografía de emisión de positrones (PET) para evaluar la activación microglial en este paciente. La modificación de los marcadores inmunológicos y neurodegenerativos también se incluirá como parte de la investigación estándar que llevará a cabo el BWH. El tratamiento en curso del primer paciente continúa, y se espera que los seis meses de dosificación se completen a finales de marzo de 2022. Hasta la fecha, este paciente no ha mostrado signos de intolerancia al tratamiento o toxicidades y parece estar respondiendo bien al tratamiento. Los datos de las imágenes cerebrales, analizadas mediante PET, muestran una reducción de la activación de las células microgliales. Los estudios de PET publicados han mostrado un aumento de las células microgliales activadas en pacientes con EMSP, y que su mayor presencia en el cerebro se asocia con puntuaciones más altas en la Escala de Estado de Discapacidad Expandida (EDSS), una escala que se utiliza ampliamente para evaluar la discapacidad cognitiva1. En consonancia con estos resultados, se cree que Tysabri® (natalizumab), un fármaco aprobado para el tratamiento de la EM, también actúa mediante la reducción de la activación microglial.