Travere Therapeutics, Inc. ha anunciado que la empresa presentará tres resúmenes sobre el efecto de FILSPARI (sparsentan) en una enfermedad renal rara en la próxima Conferencia Internacional sobre Podocitos, que se celebrará en Hamburgo (Alemania) del 10 al 13 de junio de 2025. La empresa presentará nuevos datos que evalúan los biomarcadores de la progresión de la enfermedad en la nefropatía por IgA (IgAN) a partir del estudio SPARTAN de fase II, que muestran reducciones rápidas y sostenidas de BAFF y sC5b9 en orina, así como reducciones de los biomarcadores proinflamatorios y profibróticos tras el inicio del tratamiento con FILSPARI, lo que sugiere una actividad modificadora de la enfermedad. La nefropatía por IgA (IgAN), también llamada enfermedad de Berger, es una enfermedad renal progresiva poco frecuente que se caracteriza por la acumulación en los riñones de inmunoglobulina A (IgA), una proteína que ayuda al organismo a combatir las infecciones.

Los depósitos de IgA provocan una alteración de los mecanismos normales de filtrado del riñón, lo que da lugar a sangre en la orina (hematuria), proteínas en la orina (proteinuria) y una pérdida progresiva de la función renal. Otros síntomas de la IgAN pueden incluir hinchazón (edema) e hipertensión arterial. La IgAN es el tipo más común de glomerulonefritis primaria en todo el mundo y una de las principales causas de insuficiencia renal debida a una enfermedad glomerular.

Se estima que la IgAN afecta a hasta 150 000 personas en los Estados Unidos y es una de las enfermedades glomerulares más comunes en Europa y Japón. La glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) es un trastorno renal proteinúrico poco frecuente en niños y adultos que se estima que afecta a más de 40 000 pacientes en los Estados Unidos, con una prevalencia similar en Europa. El trastorno se define por la cicatrización progresiva del riñón y a menudo conduce a insuficiencia renal.

La FSGS se caracteriza por la proteinuria, que consiste en la pérdida de proteínas en la orina debido a una alteración del mecanismo normal de filtración del riñón. Una vez en la orina, la proteína es tóxica para otras partes del riñón, especialmente los túbulos, y se cree que contribuye a la progresión de la enfermedad. Otros síntomas comunes son la hinchazón de algunas partes del cuerpo, conocida como edema, así como niveles bajos de albúmina en sangre, perfiles lipídicos anormales e hipertensión.

El sparsentan no está aprobado para su uso en la FSGS. Actualmente no existen tratamientos farmacológicos aprobados por la FDA para la FSGS.