uniQure N.V.

Uniqure NV es una empresa con sede en los Países Bajos especializada en terapia génica. Su objetivo es desarrollar tratamientos de administración única con resultados potencialmente curativos para pacientes que sufren enfermedades genéticas y otras enfermedades devastadoras. Desarrolla, tanto internamente como a través de asociaciones, una cartera de terapias génicas. Produce terapias génicas basadas en el virus adenoasociado, o AAV, en sus propias instalaciones con un proceso de fabricación propio, a escala comercial y conforme a las buenas prácticas de fabricación actuales. AMT-061, el principal producto candidato de la empresa para pacientes con hemofilia B, está atravesando la fase de dosificación de un estudio pivotal. AMT-130, el producto candidato para pacientes con la enfermedad de Huntington, está en estudio clínico de fase I/II.