Vicore Pharma Holding AB anunció el inicio del ensayo de fase 2b ASPIRE, de 52 semanas de duración, que evalúa el buloxibutid en la fibrosis pulmonar idiopática. El inicio se produce tras la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y otras autoridades reguladoras para comenzar el ensayo. El buloxibutid es un agonista del receptor de angiotensina II tipo 2 (AT2), el primero de su clase, que activa un mecanismo ascendente que promueve la integridad y la función alveolares con la correspondiente regulación a la baja de la reparación alveolar aberrante y la fibrosis en la FPI.

ASPIRE es un ensayo clínico global de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos, de 52 semanas de duración, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de la buloxibutida en pacientes con FPI no tratados o que reciben el tratamiento de referencia con nintedanib. Los participantes serán aleatorizados para recibir una de las dos dosis de buloxibutid (100 mg o 50 mg por vía oral dos veces al día) o placebo. El criterio de valoración primario es el cambio respecto al valor basal en la capacidad vital forzada (CVF), el criterio de valoración registrado para la FPI.

Los criterios de valoración secundarios clave incluyen la seguridad, la tolerabilidad y la proporción de pacientes con progresión de la enfermedad durante el periodo del ensayo. Se espera que en el ensayo se inscriban 270 pacientes de más de 90 centros de 14 países, incluidos los Estados Unidos. Este ensayo se desarrolló en colaboración con neumólogos líderes mundiales, organizaciones de defensa de los pacientes y un panel asesor de pacientes y cuidadores de pacientes con FPI.

Este ensayo de fase 2b se basará en conjuntos de datos preclínicos, traslacionales y clínicos positivos, que sugieren que el buloxibutid protege las células epiteliales alveolares de tipo 2, las células progenitoras responsables de mantener la homeostasis alveolar y promover el intercambio gaseoso en el pulmón. Al promover la reparación epitelial, así como reducir y resolver el tejido fibrótico, el buloxibutid tiene el potencial de mejorar la función pulmonar, en consonancia con el efecto observado en el ensayo AIR de fase 2a. En ese ensayo, 36 semanas de tratamiento con buloxibutida mejoraron la CVF en una media de 216 ml con respecto al valor inicial, con un efecto significativo sobre el descenso esperado en los pacientes no tratados (n=28, p < 0,001) [1,2].

El 65% de los pacientes mostraron una mejora de la CVF, lo que sugiere un efecto sólido del tratamiento. Junto con su excelente perfil de seguridad y tolerabilidad, los resultados del ensayo de fase 2a con buloxibutid reflejan un potencial modificador de la enfermedad. Aproximadamente tres millones de personas padecen FPI en todo el mundo.

Las terapias actuales son limitadas, a menudo causan efectos secundarios gastrointestinales y sólo ralentizan moderadamente la progresión de la enfermedad [3]. El mercado mundial actual de nintedanib y pirfenidona supera los 4.000 millones de dólares y sigue creciendo, a pesar de los modestos beneficios, la mala tolerabilidad y las elevadas tasas de interrupción observadas con estos fármacos [4]. Si tiene éxito, el buloxibutid tiene el potencial de cambiar las prácticas de tratamiento estándar y proporcionar una terapia mejor tolerada y más eficaz para los pacientes.

Vicore ha contratado a la organización de investigación por contrato PSI para que apoye a la empresa en la ejecución del estudio de fase 2b ASPIRE con los más altos estándares de calidad y eficacia.