Zealand Pharma A/S anunció que los resultados clínicos del ensayo de fase 3 en dos partes de dasiglucagón para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito (CHI) en recién nacidos y lactantes de hasta 12 meses de edad se presentaron en la 60ª reunión anual de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica (ESPE), celebrada en Roma del 15 al 17 de septiembre de 2022. Los resultados principales de la primera parte del ensayo se anunciaron previamente en mayo de 2022 (Anuncio de la empresa nº 22 /2022). Los resúmenes de las presentaciones orales están disponibles en eurospe.org y los datos se resumen como sigue: Título: El dasiglucagón reduce significativamente la necesidad de glucosa intravenosa en niños con hiperinsulinismo congénito de 7 días a 12 meses de edad Autores: Diva D. De Leon, Indraneel Banerjee, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic y Paul S. Thornton Puntos destacados de la presentación: En la primera parte del ensayo de fase 3, el dasiglucagón redujo significativamente la necesidad de glucosa intravenosa (IV) para mantener la glucemia en neonatos y lactantes con CHI y redujo las necesidades de glucosa a niveles que permiten potencialmente la interrupción del soporte de glucosa IV. -- El dasiglucagón redujo significativamente la tasa media de infusión de glucosa IV (GIR) en las últimas 12 horas del periodo de tratamiento de 48 horas en un 55% en comparación con el placebo (4,3 mg/kg/min para el dasiglucagón y 9,4 mg/kg/min para el placebo con una diferencia de tratamiento de 5,2 mg/kg/min; p=0,0037). El dasiglucagón también redujo el GIR durante todo el periodo de tratamiento de 48 horas en 3,5 mg/kg/min en comparación con el placebo (p=0,0107). -- El tratamiento con dasiglucagón dio lugar a una reducción de 31 g/día en la ingesta total de carbohidratos (intravenosos y gástricos) en comparación con el placebo (107 g/día para el dasiglucagón frente a 138 g/día para el placebo; p = 0,024), una reducción del 22% en las calorías de carbohidratos. -- Se observó que el dasiglucagón fue bien tolerado en la primera parte del ensayo, siendo las reacciones cutáneas y las alteraciones gastrointestinales los acontecimientos adversos notificados con mayor frecuencia (no se notificaron acontecimientos adversos graves). itle: El tratamiento con dasasiglucagón durante 21 días en bebés con hiperinsunismo congénito da lugar a una estabilidad glucémica y reduce la necesidad de glucosa intravenosa Autores: Indraneel Banerjee, Diva D. De Leon, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic y Paul S. Thornton Puntos destacados de la presentación: En la Parte 2 del ensayo de fase 3, de etiqueta abierta y de 21 días de duración, la infusión subcutánea continua de dasiglucagón en lactantes con CHI redujo las necesidades de glucosa intravenosa, el tiempo de hipoglucemia y permitió la interrupción de la glucosa intravenosa en la mayoría de los lactantes, obviando la necesidad de una pancreatectomía subtotal para la estabilidad glucémica. El dasigcacagón permitió la reducción y la interrupción periódica o permanente de la infusión de glucosa intravenosa en 10 de los 12 lactantes. -- Siete lactantes, que no requirieron pancreatectomía, fueron completamente destetados
de la glucosa IV al finalizar el ensayo. -- Durante el tratamiento de 21 días con dasiglucagón, las medidas de monitorización continua de la glucosa (MCG) de la hipoglucemia tuvieron una tendencia a la baja, con una mediana de tiempo < 70 mg/dL reducida del 7,0% al 5,2% y < 54 mg/dL reducida del 1,9% al 0,88%. No hubo un aumento de la hiperglucemia. -- El perfil de seguridad del dasiglucagón en la Parte 2 fue consistente con la Parte 1, sin ningún acontecimiento adverso que requiriera la interrupción del tratamiento y sin que se informara de ningún acontecimiento adverso grave.