Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunció los aspectos más destacados de los logros de la compañía en 2025 y proporcionó actualizaciones adicionales sobre los hitos clave previstos para 2026. La empresa ofrecerá una actualización empresarial en la 44ª Conferencia Anual de Salud de J.P. Morgan el 13 de enero a las 8:15am PT; la presentación está disponible en el sitio web de Ionis aquí. Ventas preliminares en EE.UU. de TRYNGOLZA®?
(olezarsen) Ventas netas preliminares en EE.UU. para todo 2025; TRYNGOLZA superó las expectativas como el primer tratamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), generando 105 millones de dólares en ventas netas preliminares de productos en EE.UU. en 2025. Aspectos destacados previstos: Programas propios de la compañía: Potencial aprobación y lanzamiento de olezarsen como el nuevo estándar de atención para la hipertrigliceridemia severa (sHTG); Solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) presentada en EE.UU., tras recibir la Designación de Terapia Innovadora; Olezarsen logró una reducción estadísticamente significativa y ajustada al placebo de hasta el 72% en triglicéridos en ayunas y una reducción del 85% en eventos de pancreatitis aguda, con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad en los estudios pivote de Fase 3 CORE y CORE2; Aumento de la guía de ventas netas anuales máximas de olezarsen a > 2.000 millones de dólares desde > 1.000 millones, basado en el sólido perfil del producto y los datos positivos de Fase 3; Impulso positivo temprano continuo con el lanzamiento de DAWNZERA?? (donidalorsen), la primera terapia dirigida por ARN para el angioedema hereditario (HAE); Prescripciones emitidas para todos los segmentos de pacientes; creciente número de prescriptores recurrentes; se espera la aprobación y lanzamiento por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el primer trimestre de 2026; Potencial aprobación y lanzamiento de zilganersen para la enfermedad de Alexander (AxD), el primer y único medicamento en investigación que demuestra un impacto clínicamente significativo y modificador de la enfermedad; Programa de Acceso Ampliado (EAP) en EE.UU. en marcha; Presentación prevista de NDA en el primer trimestre de 2026 y lanzamiento ese mismo año; recibió la Designación de Terapia Innovadora; Primer lanzamiento previsto de la cartera de neurología propia de Ionis; Progreso continuo del estudio de Fase 3 REVEAL de ION582, un prometedor medicamento en investigación para el síndrome de Angelman (AS), con finalización de inscripción prevista en 2026 y datos esperados en 2027; Múltiples resultados de datos de Fase 2 de la línea de neurología. Potencial aprobación y lanzamiento de bepirovirsen, un medicamento en investigación descubierto por Ionis para la hepatitis B crónica (CHB) (GSK).
Resultados esperados en el primer trimestre de 2026; Presentación prevista de NDA; Resultados del estudio de Fase 3 CARDIO-TTRansform de eplontersen, medicamento en investigación co-comercializado por Ionis y AstraZeneca para la miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM). Resultados previstos en el segundo semestre de 2026; Presentación prevista de sNDA. Resultados adicionales de Fase 3 de programas asociados: Resultados del estudio IMAGINATION de sefaxersen para la nefropatía por IgA (IgAN) (Roche). Resultados del estudio FUSION de ulefnersen para esclerosis lateral amiotrófica (ELA) por Fused in Sarcoma (FUS) (Otsuka); Múltiples lecturas de datos de Fase 2, incluyendo IONIS-MAPTRx (BIIB080) en enfermedad de Alzheimer (AD) (Biogen) e inicios de nuevos ensayos clínicos de Fase 3.
