Baudax Bio, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a su principal candidato clínico TI-168 para el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores. TI-168 es la terapia Treg específica del FVIII de nueva generación de la empresa, diseñada para tratar de forma fiable y eficaz a los pacientes con Hemofilia A con inhibidores del FVIII. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concede la designación de medicamento huérfano a los fármacos que se desarrollan para tratar, diagnosticar o prevenir una enfermedad o afección rara que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.

La designación de medicamento huérfano está diseñada para proporcionar a los desarrolladores de fármacos varios beneficios para apoyar el desarrollo de medicamentos novedosos, incluyendo el potencial de exclusividad de mercado durante siete años tras la aprobación de la FDA, la elegibilidad para créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, la exención de tasas de solicitud, la reducción de las tasas anuales del producto, la asistencia en el protocolo clínico y la cualificación potencial para programas de desarrollo acelerado.